Governo anuncia terapia gênica no SUS para crianças com AME

O Ministério da Saúde anunciou na quinta-feira (20) a incorporação do medicamento Zolgensma ao Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Esta é a primeira vez que uma terapia gênica será disponibilizada gratuitamente na rede pública brasileira. Crianças de até seis meses, que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias, receberão o tratamento.

Considerado um dos tratamentos mais caros do mundo, o custo médio por paciente é de R$ 7 milhões. O Brasil deve integrar um grupo de seis países que oferecem esse medicamento em seus sistemas públicos de saúde. 

O acordo entre o Ministério da Saúde e a Novartis, fabricante do Zolgensma, estabelece um modelo de compartilhamento de risco, no qual o pagamento dependerá dos resultados terapêuticos observados nos pacientes. O acompanhamento dos pacientes será realizado por um comitê permanente, responsável por monitorar os resultados do tratamento ao longo de cinco anos.